Estudios
e Investigaciones médicas relevantes publicadas alrededor del
mundo
Septiembre
2012
Terapia
génica en el tratamiento de la inmunodeficiencia combinada
grave o inmunodeficiencia combinada severa.
Los investigadores han demostrado que un refinado enfoque con terapia
génica restaura el sistema inmunológico de manera segura
en algunos niños con inmunodeficiencia combinada severa (SCID).
La
rara condición bloquea el desarrollo normal del sistema inmune
de un recién nacido, dejando al niño susceptible a cada
microbio. Los niños con SCID experimentan infecciones crónicas,
que generalmente provocan el diagnóstico. La duración
de vida es de dos años si los médicos no pueden restaurar
su inmunidad.
En los
11 años del estudio, los investigadores probaron una combinación
de técnicas para la terapia génica, llegando a una que
produjo niveles normales de la función inmune en tres pacientes.
La terapia
génica es un método experimental para el tratamiento de
pacientes con enfermedades genéticas.
La terapia
pretende integrar genes funcionales entre los existentes en las células
del cuerpo, codifica un gen funcional, terapéutico para reemplazar
un gen mutado o defectuoso.
El hallazgo
fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud de EE.UU., la
Universidad de California, Los Ángeles (UCLA) y el Children's
Hospital de Los Ángeles, y fue publicado el 11 de septiembre
del 2012 en la edición online de la revista Sangre, el Diario
Oficial de la Sociedad Americana de Hematología.
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